Учени постигнаха исторически пробив в лечението на висок холестерол, като успешно редактираха човешки ген, отговорен за регулирането на мазнините в кръвта. Методът, базиран на технологията CRISPR-Cas9, е тестван в пилотно изследване с 15 пациенти, публикувано в New England Journal of Medicine.

Резултатите показват, че „лошият“ холестерол (LDL) е намален с близо 50%, а триглицеридите – с около 55%. Терапията изключва гена ANGPTL3, който контролира нивата на мазнини. Хората с естествена мутация в този ген имат ниски нива на холестерол и почти нулев риск от сърдечни заболявания.

„Целта ни е еднократно лечение, което да държи холестерола нисък за цял живот“, заяви проф. Стивън Нисен от Cleveland Clinic, ръководител на екипа.

Лекарството се прилага чрез венозна инфузия, насочена само към черния дроб – органът, който произвежда и преработва холестерола. Това ограничава страничните ефекти, които засега са били леки и временни – дразнене на мястото на вливане и промени в чернодробните ензими.

„Ако се потвърди, това ще бъде революция“, коментира д-р Ан Мари Навар от Университета на Тексас. „Представете си 20-годишен с висок холестерол, който вместо да пие лекарства цял живот, получава една инжекция и решава проблема завинаги.“

Предстоят следващи клинични фази, които ще включват стотици пациенти, за да се оцени дългосрочната безопасност и ефективност. Макар че е рано за категорични изводи, учените вярват, че този подход може да промени из основи лечението на сърдечносъдовите заболявания, които са сред водещите причини за смъртност в световен мащаб.